การแก้ไขจีโนมที่หลากหลายของการกลายพันธุ์

สื่อกลางในการรวมกลุ่มกับการกำหนดเป้าหมายแบบเป็นความก้าวหน้าของวิธีการก่อนหน้านี้ทำงานโดยการใส่สำเนาปกติของยีนที่มีปัญหาลงในบริเวณที่ไม่มีการเข้ารหัสของ DNA ก่อนที่ไซต์การกลายพันธุ์ ยีนใหม่นี้จะถูกรวมเข้ากับจีโนมควบคู่ไปกับยีนเก่าผ่านหนึ่งในหลาย ๆ เส้นทางการซ่อมแซม DNA ช่วยลดสิ่งมีชีวิตที่เป็นอันตรายจากผลกระทบเดิมของยีนที่กลายพันธุ์

โดยไม่เสี่ยงต่อความเสียหายที่เกี่ยวข้องกับการแทนที่อย่างสมบูรณ์โพรเกเรียซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน LMNA ทั้งมนุษย์และหนูที่มี progeria แสดงสัญญาณของการแก่ก่อนวัย, ความผิดปกติของการเต้นของหัวใจและช่วงชีวิตสั้นลงอย่างมากเนื่องจากการสะสมของโปรตีน นักวิจัยสามารถสังเกตคุณสมบัติที่ลดลงของริ้วรอยในเนื้อเยื่อต่าง ๆ รวมถึงผิวหนังและม้ามพร้อมกับการยืดอายุขัยเพิ่มขึ้น 45% เมื่อเทียบกับหนูที่ไม่ได้รับการรักษา ส่วนขยายที่คล้ายกันของชีวิตเมื่อแปลเป็นมนุษย์จะเป็นเวลานานกว่าทศวรรษเทคโนโลยีการแก้ไขยีนวิฟแรกที่สามารถกำหนดเป้าหมายพื้นที่ที่ไม่มีการเข้ารหัสของ DNA ในเนื้อเยื่อหลายประเภทจากนั้นทีมมุ่งหวังที่จะปรับปรุงประสิทธิภาพของ SATI โดยการเพิ่มจำนวนเซลล์ที่รวม DNA ใหม่